Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征症状的和安全性

Guadecitabine是二代较低磷酸化抗生素，其活性代谢物地西他临海的体内沾染时间较静注地西他临海的长。疗法肾脏浸润间歇性肉瘤必只需非常有效的较低磷酸化抗生素。研究人员开展一2期的确定性、年中性研究，招集年满18岁的各风险宏观的肾脏浸润间歇性肉瘤或慢性白细胞帕金森氏症症状，允许受试症状既往未能采行过较低磷酸化抗生素疗法或较低磷酸化抗生素疗法后患上/难治性。将症状按1：1随机星期四60mg/m2或90mg/m2第三组，28天天治疗，前5天口服。主要评估指标是某种程度纾缓百余人。2012年7月初9日-2014年4月初7日，共招集了105位症状，其中55位（52%）星期四60mg/m2(28同上为首次疗法和27同上为较低磷酸化抗生素疗法后患上或难治性疾病)，50位(48%)星期四90mg/m2(23同上和27同上)。有3同上(3%）未能放弃研究疗法，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。有所不同剂量第三组获得某种程度纾缓的症状比同上无显著差异性(60 mg/m2第三组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第三组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗法的症状除此以外25位(51%，95% CI 36-66)、53位患上或难治性症状除此以外23位(43%，30-58)症状获得了某种程度纾缓。两第三组最常见的3级及以上的不顺事件真相有血小板减少症(60mg/m2第三组 22/53[41%]、90mg/m2第三组 28/49[57%])、中性白细胞减少(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发烧性中性白细胞减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)症状死于不顺事件真相(60mg/m2第三组 4同上、90mg/m2第三组 3位；1位为首次疗法、6位为散光/难治性)。2同上死亡被认为与疗法有关(两第三组各一同上)。Guadecitabine用于中/高危肾脏浸润间歇性肉瘤症状的耐受性可借。对以外的较低磷酸化抗生素疗法不尖锐的症状或可采行Guadecitabine疗法，60mg/m2，年中口服5天。完整出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创解释器，刊文只需授权！